FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型原发性很低草酸尿症

全球压过的RNAi医学上的公司Alnylam Pharmaceuticals年初，美国食品药品品管理局（FDA）已接受该的公司lumasiran的本品物核发（NDA），用做用药品1型病变较高草酸尿症（PH1）。FDA还为lumasiran颁赠了优先审查。

Lumasiran是一种研究性、牙龈给药品的靶向苯基酸免疫球蛋白1（HAO1）的RNAi用药品药品器皿，早就开发用做用药品PH1。HAO1编码乙醇酸免疫球蛋白（GO）。因此通过沉默HAO1并所剩无几GO蛋白酶，lumasiran可以抑止草酸盐的造成了，草酸盐是直接影响PH1病理生理的代谢产器皿。

PH1是一种很少见的疾病，其中所草酸盐的摄入造成了导致草酸钙晶体在大肠脏和泌尿道中所的沉积，并可能会导致咳嗽和复发性大肠结石的形成和大肠钙化。尽管少数病征对营养素B6医学上有完全反应，但尚无批准的PH1药品器皿医学上。

Lumasiran是利用Alnylam的提升稳定器皿理（ESC）-GalNAc-缀合器皿技术，可按月份进行牙龈确保给药品，并具有更较高的耐用性和广泛的用药品指数。Lumasiran已获得美国和欧盟的孤儿药品称谓，美国食品和药品器皿管理局（FDA）的革命性医学上称谓和麻患儿称谓，以及欧洲药品品管理局（EMA）的优先药品品（PRIME）称谓。

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